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Cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, usaram com sucesso um tratamento à base de reposição de genes para tratar uma rara forma de cegueira. Os especialistas trataram 12 pacientes que sofriam de cegueira por alterações na retina causadas por mutações em um grupo de 13 genes diferentes.

Os pacientes envolvidos na pesquisa tinham entre 8 e 44 anos de idade e apresentavam Amaurose de Leber. Essa doença evolui desde a infância para a cegueira e é associada a movimentos involuntários dos olhos.

O tratamento consistiu na injeção, diretamente na retina desses pacientes, de uma combinação entre um vírus que carregava um gene capaz de induzir a produção de uma proteína necessária ao funcionamento normal da retina.

O veículo de transporte para o material genético é um vírus atenuado, sem capacidade de causar infecção, que recebe em laboratório a adição de material genético que repõe a falta causada pela doença.

Todos os pacientes tratados apresentaram melhora nos exames realizados para acompanhamento. Os testes objetivos e subjetivos de medida de identificação de luz e resposta da pupila apresentaram graus variados de melhora.

Um fator importante no grau de recuperação dos pacientes foi a idade: nos mais jovens os médicos conseguiram que o olho tratado apresentasse níveis semelhantes aos de crianças normais.

Os bons resultados se mantiveram na avaliação posterior, dois anos depois, trazendo esperança para que esse tipo de tratamento possa ser ampliado para outras manifestações de alterações genéticas que levam à cegueira.